Boală rară, bariere reale: pacienții români cu hipertensiune pulmonară așteaptă diagnostic și tratamente care nu ajung la ei

Medicina oferă noi opțiuni pentru hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP), dar în România pacienții se lovesc de diagnostice întârziate, acces limitat la centre specializate și riscul ca unele tratamente să nu fie disponibile. Aceste probleme au fost discutate la webinarul „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP”, organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română de Cancere Rare (ARCrare), în seria Share Experience 2026.

O boală rară, cu impact sever

HTAP afectează vasele de sânge din plămâni și poate suprasolicita inima, limitând treptat capacitatea persoanei de a face activitățile obișnuite. Pacienții se confruntă cu dificultăți de respirație, oboseală și incertitudine, iar tratamentul complex le influențează viața profesională, familială și socială.

Simptomele pot fi confundate cu cele ale altor boli, ceea ce întârzie diagnosticul. De aceea, pacienții au nevoie de evaluare specializată, tratament adaptat evoluției bolii și monitorizare constantă.

Prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog, atrage atenția că diagnosticul nu este punctul final, ci startul unui parcurs de îngrijire. Suspiciunea clinică trebuie să ducă la evaluare specializată, iar strategia terapeutică trebuie reevaluată în timp, pe baza unei imagini complete a bolii, nu a unui singur simptom. Centrele cu experiență confirmă diagnosticul, evaluează riscul și aleg tratamentul prin colaborarea mai multor specialiști.

Oamenii se întreabă unde pot fi evaluați, cât durează până la un diagnostic clar și dacă tratamentul va fi disponibil fără întreruperi. Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari (APHP), subliniază că accesul la tratament nu poate fi separat de accesul la diagnostic și monitorizare. În opinia sa, este nevoie de un traseu clar, de continuitate și de dialog între pacienți, medici și autorități.

Inovația nu înseamnă automat acces

Autorizarea unui medicament la nivel european nu garantează rambursarea sau disponibilitatea lui în fiecare țară. În România, unele molecule lipsesc de pe piață perioade îndelungate, ceea ce poate afecta tratamentul unor oameni cu o boală severă și progresivă.

Raluca Simbotin, Policy Lead la MSD România, a spus că progresul științific rămâne o simplă promisiune fără un parteneriat solid între medici, asociații de pacienți, industrie și autorități. Un acces echitabil presupune identificarea pacienților eligibili, evaluare corectă, monitorizare adecvată și politici de sănătate care să permită administrarea tratamentelor în condiții potrivite.

Colaborarea europeană ajută centrele să facă schimb de cunoștințe și bune practici și să reducă diferențele de acces. Gergely Mesaros, Project Manager al ERN-LUNG, Rețeaua Europeană de Referință pentru Bolile Respiratorii Rare, a explicat că următorul pas în inovație este un sistem care îi ajută pe toți pacienții eligibili să beneficieze de tratament, astfel încât locul în care trăiesc să nu le limiteze șansele. Colectarea datelor despre evoluția bolii și experiența pacienților poate arăta și unde există inegalități.

Calitatea vieții contează la fel de mult

Succesul terapiei nu se măsoară doar prin parametri clinici, ci și prin capacitatea pacientului de a-și continua activitățile zilnice și de a-și păstra autonomia. Dorica Dan, președinta ANBRaRo, a spus că vocea pacienților trebuie să conteze la stabilirea priorităților și la evaluarea rezultatelor, pentru că îngrijirea de calitate înseamnă și sprijinirea persoanei care trăiește cu boala.

Participanții, din pneumologie, comunitatea pacienților, zona politicilor de sănătate și rețelele europene, au cerut reducerea întârzierilor de diagnostic, acces la centre specializate și tratamente, monitorizare adecvată și folosirea datelor pentru a evalua rezultatele reale. Concluzia lor: progresul medical trebuie să se vadă în viața de zi cu zi a pacienților.